Hoy en día, está disponible la primera terapia génica para una enfermedad hereditaria de la retina causada por variantes en el gen RPE65
Se han completado o están iniciando más de 30 ensayos clínicos para diferentes tipos de enfermedades hereditarias de la retina, como la retinosis pigmentaria,
retinitis pigmentaria ligada al cromosoma X, amaurosis congénita de Leber, acromatopsia, síndrome de Usher y enfermedad de Stargardt. Estos ensayos exploran el potencial de la terapia génica y varias otras tecnologías
Después de recibir sus resultados, su asesor genético y el oftalmólogo pueden recomendar pasos adicionales para averiguar si usted es elegible para un ensayo clínico o terapia aprobada.
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